Un impegno costante nella lotta alle malattie del sangue

Pfizer rinnova il suo impegno nella lotta alle malattie del sangue e raggiunge i primi importanti traguardi per lo sviluppo di un'efficace terapia contro gli eventi acuti, e più gravi, dell'anemia falciforme: le crisi falcemiche.

L'anemia falciforme, nota anche come drepanocitosi, è una malattia genetica rara che in Italia colpisce circa 300 persone ma che in alcune regioni africane e asiatiche rimane ancora piuttosto diffusa.
Il disordine è legato a un'alterazione del gene che dirige la produzione di emoglobina, e sviluppa un danno che colpisce la catena beta della proteina dando luogo a una forma anomala denominata emoglobina S.

Le crisi falcemiche vaso-occlusive (VOC) possono essere considerate la manifestazione clinica distintiva della malattia a cellule falciformi. La loro patogenesi è complessa ed eterogenea: in condizioni di basse tensioni di ossigeno l'emoglobina S è instabile e tende a formare polimeri a spirale che si aggregano in formazioni voluminose e rigide (tactoidi) che tendono a occludere meccanicamente i vasi.
Potenzialmente tutte le condizioni che portano a riduzione dell'ossigenazione dell'emoglobina possono causare una VOC e scatenare fenomeni più comuni come la tumefazione dell'estremità di mani e piedi, o eventi più gravi come l'ictus cerebrale.

La terapia sviluppata da Pfizer, e ancora in fase di sperimentazione, è in grado di inibire tutti e tre i tipi di selectine (E- L- e P-selectina), le glicoproteine di adesione coinvolte nel processo di infiammazione durante le VOC.
L'infiammazione è un mediatore chiave delle crisi vaso-occlusive per le quali, al momento, non esiste alcuna terapia specifica.