La Commissione Europea approva Revatio (Sildenafil) per il trattamento dell'ipertensione polmonare arteriosa nei bambini

Nuova indicazione per uso pediatrico sulla base del più ampio studio controllato verso placebo mai condotto su questa popolazione

New York, 5 Maggio 2011 - Pfizer Inc. ha annunciato che Revatio ® (sildenafil citrato) è stato approvato dalla Commissione Europea per il trattamento di pazienti pediatrici da 1 a 17 anni affetti da ipertensione polmonare arteriosa. L'efficacia in termini di miglioramento della capacità di esercizio fisico o di miglioramento degli indici emodinamici polmonari è stata dimostrata nell'ipertensione polmonare primaria e nell'ipertensione polmonare associata a malattia cardiaca congenita.

"L'ipertensione polmonare arteriosa è una malattia rara e devastante che può colpire i bambini", ha affermato la  Dott.ssa  Cara Cassino, vice presidente di Pfizer Medicines Development Group. "Con l'approvazione di Revatio, questi giovani pazienti hanno ora a disposizione una importante opzione terapeutica che potrà aiutarli nella gestione della loro condizione. Pfizer conferma così il suo impegno nell'area delle malattie rare proseguendo nelle attività di ricerca in questo campo".

La decisione dell'EMA si basa sui risultati di uno studio di dose-ranging di fase 3 che ha valutato l'efficacia e la sicurezza di Revatio rispetto a placebo in 234 pazienti pediatrici affetti da ipertensione polmonare primitiva o ipertensione polmonare associata a malattia cardiaca congenita. L'endpoint primario era il miglioramento della capacità di esercizio rispetto al valore basale , valutata con il test cardio-polmonare (variazioni del  consumo di ossigeno al picco- VO2) dopo 16 settimane di trattamento. Nei bambini che non sono stati ritenuti in grado di eseguire il test a causa della giovane età o a causa della presenza di altre condizioni, l'efficacia è stata valutata utilizzando gli endpoint secondari, come l'emodinamica cardio-polmonare e il cambiamento della classe funzionale OMS (Organizzazione Mondiale della Sanità).

Il miglioramento del consumo di ossigeno al picco(Vo2) nei pazienti valutabili che ricevevano una delle tre dosi di Revatio è stata del 7,71 % (95 % dell'intervallo di confidenza: -0,19 % al 15,60 %, P = 0,056) verso il basale.
Nei pazienti trattati con Revatio sono stati rilevati miglioramenti dell'indice di resistenza vascolare polmonare (PVRI) dose-correlati e della pressione arteriosa polmonare media (mPAP). Miglioramenti dell'indice cardiaco, inoltre, sono stati riscontrati in tutti e tre i gruppi di Revatio rispetto al placebo. Dei 120 pazienti che erano in classe funzionale II, III o IV al basale, 32 hanno riportato un miglioramento di una classe funzionale, e in un caso di due classi funzionali. Quattro dei 35 pazienti nel gruppo placebo sono migliorati di una classe funzionale.

Il profilo delle reazioni avverse osservate in questo studio pediatrico è stato generalmente sovrapponibile a quello degli adulti con ipertensione polmonare arteriosa in trattamento con Revatio. La maggior parte degli eventi avversi sono stati di gravità da lieve a moderata, compatibili con la farmacologia nota degli inibitori della fosfodiesterasi-5, la classe di farmaci a cui appartiene sildenafil. Le reazioni avverse più comuni osservate sono state vomito, tosse, febbre, nausea, dolore addominale inferiore e superiore e fotofobia.

L'ipertensione polmonare arteriosa è una malattia rara, progressiva caratterizzata da pressione sanguigna pericolosamente alta nelle arterie polmonari, con conseguente insufficienza cardiaca e morte prematura. Può manifestarsi in assenza di patologie concomitanti, o in associazione ad altri disturbi come la malattia del tessuto connettivo o patologie cardiache congenite.

Per i pazienti pediatrici, il farmaco sarà disponibile come sospensione orale preparata estemporaneamente da Revatio 20 mg compresse con l'aggiunta di diluenti. La terapia è disponibile anche in formulazione orale e endovena per il trattamento di adulti con ipertensione polmonare arteriosa.

Revatio è stato approvato dalla Commissione europea nel mese di ottobre 2005 per il trattamento di pazienti adulti con ipertensione polmonare arteriosa di classe funzionale II e III, secondo la classificazione dell'OMS, per migliorare la capacità di esercizio. La sua efficacia è stata dimostrata nell'ipertensione polmonare primaria e nell'ipertensione polmonare associata a malattia del tessuto connettivo. Il farmaco è approvato per il trattamento di ipertensione polmonare arteriosa pediatrica solo nell'UE. 

Dalla sua approvazione nel 2005 è stato lanciato in oltre 50 paesi e conta, ad oggi, oltre 100.000 pazienti-anno di esperienza.