Nuove frontiere per il trattamento delle malattie rare

8 maggio 2024

Sviluppo di terapie all'avanguardia grazie a strumenti scientifici innovativi, un nuovo approccio normativo, Intelligenza Artificiale per rispondere alla scarsità di dati: si accendono le speranze per i 36 milioni di persone che, solo in Europa, convivono con una malattia rara.
Patologie spesso orfane, prive di trattamenti per prevenirle o curarle.
 
Oggi, però, emergono tecniche dal grande potenziale come la terapia genica, basata sull'idea di vicariare o correggere un difetto nella sequenza di DNA del genoma cellulare.

La terapia genica consente di superare la carenza o l'assenza di soluzioni terapeutiche, legate a una prevalenza particolarmente bassa delle malattie rare, e si accompagna ai cambiamenti normativi degli ultimi anni, rivolti a pazienti con bisogni terapeutici non soddisfatti: farmaci autorizzati più velocemente, con tempi di attesa che scendono a 150 giorni, e piani di sviluppo ottimizzati grazie al programma PRIME.
 
Prospettive incoraggianti, approfondite nel nuovo appuntamento del blog "Science Will Win", lo spazio di Pfizer dedicato ai grandi temi globali della salute e alla scienza: https://www.pfizer.it/news/terapia-genica-e-innovazione-negli-approcci-tecnologici-metodologici-e-regolatori-nuove-frontiere-per-il-trattamento-delle-malattie-rare