Presentati al congresso annuale ESC 2018 i risultati dello studio di fase III (ATTR-ACT) sul Tafamidis nella Cardiomiopatia Amiloidotica correlata alla Transtiretina

  • Lo studio ATTR-ACT ha dimostrato che Tafamidis ha ridotto significativamente la combinazione di mortalità per tutte le cause e ospedalizzazioni per cause cardiovascolari
  • I dati confermano che Tafamidis, rispetto al placebo, ha ridotto del 30% il rischio di mortalità e del 32% il tasso di ospedalizzazioni per cause cardiovascolari in pazienti affetti da cardiomiopatia amiloidotica correlata alla transtiretina

Roma, 30 agosto 2018 - Pfizer ha annunciato ieri i principali risultati dello studio di fase 3 denominato ATTR-ACT (Tafamidis in Transthyretin Cardiomyopathy Clinical Trial), il quale dimostra che, rispetto al placebo, il farmaco Tafamidis ha ottenuto una riduzione significativa della combinazione in ordine gerarchico di mortalità per tutte le cause e frequenza di ospedalizzazioni per cause cardiovascolari durante un periodo di 30 mesi (P = 0.0006) in pazienti con cardiomiopatia amiloidotica correlata alla transtiretina (ATTR-CM)1 wild-type (acquisita, può insorgere con l'invecchiamento) oppure variante (ereditaria).

La cardiomiopatia amiloidotica correlata alla transtiretina ATTR-CM è una condizione rara, fatale e largamente sotto diagnosticata associata a insufficienza cardiaca progressiva e per la quale non esistono trattamenti farmacologici approvati.2,3

I risultati dello studio sono stati presentati durante la Hot Line Session 3 al Congresso della Società Europea di Cardiologia (ESC 2018) tenutosi a Monaco di Baviera, Germania e contemporaneamente pubblicati online sul New England Journal of Medicine (NEJM).

"Riteniamo che i risultati dello studio ATTR-ACT ci avvicinino sempre di più all'obiettivo di fornire una terapia necessaria e urgente per una malattia grave e spesso fatale", ha dichiarato Brenda Cooperstone MD, Senior Vice President and Chief Development Officer, Rare Disease, Pfizer Global Product Development. "Non vediamo l'ora di continuare a dialogare con le autorità regolatorie a livello mondiale sul potenziale del Tafamidis come opzione di trattamento per le persone affette da cardiomiopatia amiloidotica correlata alla transtiretina (ATTR-CM)".

Lo studio ATTR-ACT ha dimostrato che Tafamidis riduce significativamente la mortalità per tutte le cause (29,5% vs 42,9%, hazard ratio = 0,70, intervallo di confidenza [IC] al 95% 0,51-0,96, P = 0,0259) e le ospedalizzazioni per cause cardiovascolari (0,48 vs 0,70 tasso annualizzato, rapporto di rischio relativo = 0,68, IC 95% 0,56-0,81, P <0,0001), rispetto al placebo.1 Ciò rappresenta una riduzione del 30% del rischio di mortalità e una riduzione del 32% del tasso di ospedalizzazioni per cause cardiovascolari. I risultati hanno anche mostrato che il beneficio di Tafamidis in termini di riduzione della mortalità è stato coerente in tutti i sottogruppi.1

Anche gli endpoint secondari dello studio hanno mostrato che il farmaco riduce il declino nel test del cammino o 6MWT (Six minute walk test) (P <0,0001), misura della capacità funzionale, e riduce il declino in aspetti della qualità della vita misurati dal punteggio del Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (P <0,0001), rispetto al placebo a 30 mesi.1 Il farmaco, inoltre, è stato ben tollerato, con un profilo di sicurezza paragonabile al placebo.1

"I pazienti affetti da cardiomiopatia amiloidotica correlata alla transtiretina (ATTR-CM) devono affrontare un difficile percorso di diagnosi e cura. Mentre esaminavamo i risultati del Tafamidis nello studio ATTR-ACT, speravamo che i dati di questo farmaco orale potessero essere positivi per questi pazienti e sono molto contento che ciò sia avvenuto", ha detto il Professore Claudio Rapezzi, Direttore dell'Unità Operativa di Cardiologia dell'Azienda Ospedaliera Universitaria Sant' Orsola Malpighi, Bologna, che ha presentato i risultati dello studio durante il congresso annuale ESC 2018. "I dati dello studio ATTR-ACT forniscono una solida evidenza che Tafamidis migliora la sopravvivenza, il che potrebbe significare un progresso significativo per i pazienti che convivono oggi con questa malattia".

Il manoscritto dal titolo "Tafamidis Treatment for Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy" sarà pubblicato sul numero cartaceo del NEJM il prossimo 13 settembre.

In considerazione della gravità della malattia e della mancanza di opzioni terapeutiche farmacologiche, Pfizer ha stabilito un Expanded Access Program (EAP) ovvero un protocollo di accesso allargato al trattamento per rendere disponibile Tafamidis ai pazienti affetti da cardiomiopatia amiloidotica correlata alla trastiretina prima dell'approvazione regolatoria. Il protocollo di accesso al trattamento è pubblicato su www.clinicaltrials.gov (NCT02791230) e ulteriori informazioni sulla richiesta di accesso sono presenti sul sito www.pfizercares.com. L'accesso a questi programmi può variare in base al paese; tutti i medici possono contattare la Direzione Medica locale di Pfizer per ulteriori informazioni.

Tafamidis ha ottenuto la designazione di farmaco orfano per ATTR-CM nel 2012 in Europa e negli Stati Uniti e quest'anno in Giappone. Rispettivamente, a giugno 2017 e a maggio 2018, la statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la designazione Fast Track e la designazione di Breakthrough Therapy al Tafamidis per la cardiomiopatia amiloidotica correlata alla transtiretina. Inoltre, nel marzo 2018, il Ministro della Salute, del Lavoro e del Welfare in Giappone ha concesso la designazione SAKIGAKE (che da accesso a procedure autorizzative speciali e/o più veloci) al Tafamidis per questa stessa indicazione.

Referenze:

  1. Data on file. Pfizer Inc. New York, NY.
  2. Rapezzi C, Quarta CC, Riva L, et al. Transthyretin-related amyloidoses and the heart: a clinical overview. Nat Rev Cardiol. 2010;7:398-408.
  3. Ando Y, Coelho T, Berk JL, et al. Guideline of transthyretin related hereditary amyloidosis for clinicians. Orphanet J