BESPONSA® (Inotuzumab Ozogamicin) è stato approvato dall'Unione Europea per il trattamento di pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta (LLA) da precursori delle cellule B recidivante o refrattaria

NEW YORK, N.Y., 3 luglio 2017 - Pfizer Inc. ha annunciato che la Commissione Europea ha approvato inotuzumab ozogamicin per il trattamento, in monoterapia, di pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta (LLA) da precursori delle cellule B CD22-positivi, recidivante o refrattaria. Questa indicazione comprende il trattamento di pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta, recidivante o refrattaria, negativa per il cromosoma Philadelphia (Ph-) e  positiva per il cromosoma Philadelphia (Ph+). I pazienti adulti con LLA Ph+ da precursori delle cellule B, CD22-positivi, recidivante o refrattaria, devono aver fallito precedentemente il trattamento con almeno un inibitore della tirosinchinasi (TKI). Con questa approvazione, inotuzumab ozogamicin diventa il primo e unico anticorpo-farmaco coniugato disponibile nell'Unione Europea per il trattamento dei pazienti con questo tipo di leucemia.

"L'approvazione di inotuzumab ozogamicin da parte della Commissione Europea rappresenta un traguardo importante per i pazienti, la comunità scientifica e Pfizer" - afferma Andreas Penk, M.D., regional president dell'Oncologia di Pfizer - "Con questa approvazione inotuzumab ozogamicin diventa disponibile, come una nuova opzione di trattamento dopo la chemioterapia, per i pazienti dell'Unione Europea che stanno combattendo contro una forma di leucemia particolarmente difficile da trattare."

La LLA è una forma aggressiva di leucemia che può essere fatale nel giro di pochi mesi se non trattata1. L'obiettivo del trattamento per le forme recidivanti o refrattarie (resistenti) della LLA è di ottenere una remissione completa, evitando un'eccessiva tossicità, affinchè i pazienti possano affrontare ulteriori programmi terapeutici, in particolare il trapianto di cellule staminali, riconosciuto come la migliore opzione in grado di prolungare la vita dei pazienti, ma anche le terapie di mantenimento o altre terapie2.
In pazienti con LLA recidivante o refrattaria, la mediana di sopravvivenza globale è di soli 3-6 mesi3,4,5.  L'attuale standard di trattamento è costituito da cicli di chemioterapia intesivi6 , efficaci in meno del 50% dei pazienti refrattari o recidivanti e associati a scarsa sopravvivenza a lungo termine, alta tossicità, lunghi tempi di degenza e infusioni continue7.

"La leucemia linfoblastica acuta recidivante o refrattaria alla prima linea di trattamento è una patologia rara e a rapida progressione con una prognosi molto sfavorevole" - commenta il Professor David Marks, del Dipartimento di Ematologia della University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust, Bristol, United Kingdom - "L'approvazione di inotuzumab ozogamicin rende disponibile in Europa una nuova opzione di trattamento molto attesa dalla classe medica e dai pazienti allo stesso modo, che può aiutare a migliorare i risultati per alcuni dei pazienti più vulnerabili affetti da leucemia."

L'approvazione di inotuzumab ozogamicin da parte della Commissione Europea è supportata dai risultati dello studio di fase III, INO-VATE ALL, che ha arruolato 326 pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B, refrattaria o recidivante, e ha confrontato inotuzumab ozogamicin con la chemioterapia standard. Lo studio INO-VATE ALL aveva due endpoint primari, la risposta completa con o senza il recupero ematologico (CR/CRi) e la sopravvivenza globale (OS - Overall Survival). I risultati dello studio sono stati pubblicati sul The New England Journal of Medicine a giugno del 2016.

Negli Stati Uniti, inotuzumab ozogamicin ha ricevuto nell'ottobre del 2015 la designazione di "Breakthrough Therapy" per LLA dalla Food and Drug Administration (FDA).
La domanda di registrazione per medicinali biologici (Biologic License Application) per inotuzumab ozogamicin nel trattamento di pazienti adulti con LLA da precursori delle cellule B, refrattaria o recidivante, è stata accettata con procedura di revisione prioritaria da parte della U.S. Food and Drug Administration (FDA) a marzo 2017. La Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) della FDA è prevista per Agosto 2017.

Con una pipeline in continua espansione in area ematologica, Pfizer è impegnata nel favorire il progresso terapeutico nella leucemia cronica e acuta puntando su specifici pathway e meccanismi d'azione (MOAs). Nello specifico i prodotti in fase di sperimentazione sono relativi alle forme di leucemia e linfomi più difficili da trattare, che includono la leucemia mieloide acuta (AML), la leucemia linfoblastica acuta (LLA), la leucemia mieloide cronica (CML) e il linfoma a cellule mantellari (MCL). 

Indicazioni per Inotuzumab Ozogamicin nell'Unione Europea
Inotuzumab ozogamicin è approvato nell'Unione Europea per il trattamento, in monoterapia, di pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta (LLA) da precursori delle cellule B CD22-positivi, recidivante o refrattaria. I pazienti adulti con LLA Ph+ da precursori delle cellule B CD22-positivi, recidivante o refrattaria, devono aver fallito precedentemente il trattamento con almeno un inibitore della tirosinchinasi (TKI).

Inotuzumab Ozogamicin
Inotuzumab ozogamicin è un anticorpo-farmaco coniugato (ADC) costituito da un anticorpo monoclonale (mAb) diretto verso il CD22, un antigene presente sulle cellule cancerose di quasi tutti i pazienti con LLA da precursori delle cellule B, collegato ad un agente citotossico8. Quando inotuzumab ozogamicin si lega all'antigene CD22 sulle cellule B, viene internalizzato nella cellula, dove l'agente citotossico, la calicheamicina, viene rilasciato per distruggere la cellula maligna9. Inotuzumab Ozogamicin nasce dalla collaborazione tra Pfizer e Celltech, ora UCB. Pfizer ha la responsabilità unica per tutto il processo di produzione e sviluppo clinico della molecola. Pfizer collabora anche con SFJ Pharmaceuticals Group (SFJ) sul programma di registrazione (INO-VATE ALL) per inotuzumab ozogamicin.


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Bibliografia:

  1. National Cancer Institute: Adult Acute Lymphoblastic Leukemia Treatment (PDQ®) - General Information About Adult Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL). Available at: http://www.cancer.gov/cancertopics/pdq/treatment/adultALL/HealthProfessional/page1. Accessed March 21, 2016. 
  2. Gokbuget N. et al. Outcome of relapsed adult lymphoblastic leukemia depends on response to salvage chemotherapy, prognostic factors, and performance of stem cell transplantation. Blood. 2012; 120(10): 2032-2041.  
  3. Advani AS. New immune strategies for the treatment of acute lymphoblastic leukemia: Antibodies and chimeric antigen receptors. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2013;131-7.
  4. Tavernier E et al. Outcome of treatment after first relapse in adults with acute lymphoblastic leukemia initially treated by the LALA-94 trial. Leukemia. 2007 Sep;21(9):1907-14. Epub 2007 Jul 5.
  5. Fielding AK et al. Outcome of 609 adults after relapse of acute lymphoblastic leukemia (ALL); an MRC UKALL12/ECOG 2993 study. Blood. 2007 Feb 1;109(3):944-50. Epub 2006 Oct 10.
  6. American Cancer Society: Typical treatment of acute lymphocytic leukemia. Available at: http://www.cancer.org/cancer/leukemia-acutelymphocyticallinadults/detailedguide/leukemia-acute-lymphocytic-treating-typical-treatment. Accessed March 21, 2016.
  7. Alan K. Burnett. Treatment of acute myeloid leukemia: are we making progress? School of Medicine, Cardiff University, Cardiff, United Kingdom. Hematology 2012.  
  8. Leonard J et al. Epratuzumab, a Humanized Anti-CD22 Antibody, in Aggressive Non-Hodgkin's Lymphoma: a Phase I/II Clinical Trial Results. Clinical Cancer Research. 2004; 10: 5327-5334.
  9. DiJoseph JF. Antitumor Efficacy of a Combination of CMC-544 (Inotuzumab Ozogamicin), a CD22-Targeted Cytotoxic Immunoconjugate of Calicheamicin, and Rituximab against Non-Hodgkin's B-Cell Lymphoma. Clin Cancer Res. 2006; 12: 242-250.